6月23日，国家药监局药品审评检查长三角分中心主任杨进波，上海市药监局副局长张清一行来到上海医药旗下罕见病业务平台——上海上药睿尔药品有限公司开展专题调研。

调研组一行主要就上海医药罕见病平台运行及罕见病用药研发、持有等管理情况进行了整体调研，听取了上海医药罕见病业务的前端核心需求，并就相关诉求给予了回应与指导。

杨进波主任表示，《“健康中国2030”规划纲要》明确指出完善罕见病用药保障政策，做好罕见病药物研发具有重大意义。近年来，国家药监局将罕见病用药纳入优先审评通道，临床急需境外已上市罕见病用药的审评时限压缩至70个工作日，大大加快了罕见病用药上市速度；建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制，并陆续出台了接受药品境外临床试验数据的技术指导原则，进一步加强罕见病用药的研发指导和服务。

杨进波表示，在国家药监局党组的领导下，药品长三角分中心将以实干践行初心，继续加大服务区域药物创新力度，加强部门联动，进一步助力罕见病治疗药品的研发，进一步保证罕见病患者的用药需求。上海医药作为国资背景的大型企业，多年来在罕见病领域积极承担社会责任，以创新模式推进罕见病产品的落地研发，值得大力推进探索。

张清副局长表示，上海市药监局长期以来高度关注上海医药的发展，希望上海医药能够继续以高标准引领中国制药行业的高水平发展。市药监局也将积极发挥平台作用，加强与长三角分中心的合作共建和对上海医药的全方位支持，共同推进上海生物医药产业的高质量发展。

上海医药总裁左敏表示，作为中国拥有罕见病药品批文最多的药企之一，上海医药不论从响应国家战略，还是从企业自身发展的角度，都有承担社会责任的义务与使命。深耕罕见病领域是上海医药的一项重要发展战略，公司将坚定不移地推进罕见病药物的研发创新，为患者提供更多的可及性选择。