3 月 31 日，再鼎医药宣布，国家药监局已批准擎乐^®（瑞派替尼）的上市申请，用于已治疗接受过包括伊马替尼在内的 3 种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

此次获批标志着瑞派替尼将成为在中国大陆首个获批上市的 GIST 四线治疗药物，填补了我国在这一疾病治疗领域的空白，为广大晚期 GIST 患者带来更多选择和希望。这也是再鼎医药在 15 个月获批的第三个肿瘤创新疗法。

GIST 是一种胃肠道间叶源性肿瘤，主要是由酪氨酸激酶受体（KIT）和血小板衍生生长因子受体（PDGFRα）突变所致，其中 KIT 激酶突变占约 80％，PDGFRα激酶占约 6％。该病可发生于全消化道的任何部位，以胃和小肠最为多见，占胃肠道恶性肿瘤的 1%-3%，属于少见肿瘤，好发于 50 岁以上的人群。

临床上，GIST 通常起病隐匿，无明显特异性症状，常于体检或其他手术时偶然发现，加之大众对这一疾病缺乏足够认知，患者在确诊时往往已处于晚期，根据诊断时疾病的阶段，GIST 的 5 年生存率的估计范围为 48％ 至 90％。在我国，GIST 每年发病人数约为 2-3 万例，并且有超过 10 万名已经在进行治疗的 GIST 患者。

与既往的一二三线药物不同，此次获批的瑞派替尼是一种 KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，针对 GIST 的突变特征，直接靶向开关口袋，通过阻断活化环与开关口袋的相互作用，可强效抑制广泛的 KIT 和 PDGFRA 激酶不同突变形式，包括继发性耐药突变和难治性原发突变，具有广谱、精准的抑制作用，能够为晚期 GIST 患者创造更多价值。

多项研究显示，瑞派替尼在延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面具有显著的临床获益。与安慰剂相比，瑞派替尼的中位 PFS 为 6.3 个月，降低了 85% 的疾病进展或死亡风险；中位 OS 也明显延长，从 6.6 月延长至 15.1 个月，且安全性和耐受性良好，成为了 GIST 靶向治疗领域的重要突破。

专家表示，长期以来，很多 GIST 患者在接受三线治疗后出现疾病进展，就面临无药可医的局面，亟需创新药物纾解其生存困境。作为 GIST 领域首个获批的四线治疗药物，瑞派替尼在国内的获批上市，为患者带来一项至关重要的创新疗法，有望成为新的标准治疗方案，助力更多国内 GIST 患者从中受益。